Essais contrôlés par placebo
La plupart des patients atteints de SLA et des soignants veulent faire tout ce qu’ils peuvent pour aider à trouver de nouveaux traitements pour la maladie.
L’idée d’essayer une thérapie expérimentale est souvent considérée positivement, même si l’on sait que des risques peuvent être présents. Cependant, certaines personnes ont des doutes lorsqu’elles apprennent que certains participants à un essai peuvent recevoir un placebo plutôt que le médicament testé. Chaque chercheur sur la SLA s’est vu poser la question très raisonnable suivante : pourquoi utiliser des placebos dans un essai pour une maladie aussi grave que la SLA ?
Premièrement, quelques définitions
Un placebo est une substance inactive qui a l’apparence et le goût du médicament testé, mais qui n’a aucun effet sur la maladie que le nouveau médicament est censé traiter : dans ce cas, la SLA. Un placebo est parfois appelé pilule de sucre, ou mannequin.
Le traitement actif est le médicament ou toute autre forme de traitement que les chercheurs testent pour voir s’il peut aider les patients atteints de SLA.
Un essai contrôlé par placebo est un essai dans lequel il y a deux groupes (ou plus). Un groupe reçoit le traitement actif, l’autre reçoit le placebo. Tout le reste est maintenu identique entre les deux groupes, de sorte que toute différence dans leur résultat peut être attribuée au traitement actif.
Dans un essai en double aveugle, ni les chercheurs ni les participants à la recherche ne savent qui reçoit le médicament actif et qui reçoit le placebo. Un groupe de surveillance non impliqué dans l’étude affecte au hasard les patients à un groupe ou à l’autre, et garde trace des affectations de groupe pendant l’essai. À la fin de l’essai, » l’aveugle est brisé » et les chercheurs et les patients découvrent qui a reçu le traitement actif.
En revanche, dans un essai ouvert, les chercheurs et les patients savent que le patient reçoit un traitement actif.
L’effet placebo désigne la tendance que nous avons tous à nous sentir mieux pendant un certain temps lorsque nous pensons recevoir un traitement qui nous aidera. L’effet placebo peut se produire lorsque le traitement nous aide réellement, ou lorsqu’il ne fait rien, ou encore lorsqu’il nous nuit réellement.
Alors, pourquoi utiliser des placebos dans un essai pour une maladie aussi grave que la SLA ?
L’essai en double aveugle contrôlé par placebo est considéré comme la « norme d’or » des essais cliniques, car il a les meilleures chances de déterminer si un traitement actif est efficace. Ceci est vrai pour plusieurs raisons importantes :
- Parce que personne ne sait s’il reçoit un traitement actif, les chances sont réduites que tout bénéfice constaté soit dû à l’effet placebo.
- Les personnes atteintes de SLA constituent un groupe diversifié. Une façon importante dont elles diffèrent est la vitesse de progression de leur maladie : certaines personnes progressent lentement, tandis que d’autres, malheureusement, progressent plus rapidement. En répartissant les sujets de manière aléatoire entre le traitement actif et le groupe placebo, cette diversité est répartie de manière égale entre les groupes. Cela augmente les chances que tout bénéfice constaté soit dû aux différences de traitement, plutôt qu’aux différences entre les patients de chaque groupe.
Le moyen le plus rapide de développer de nouveaux traitements pour toutes les personnes atteintes de SLA, est de tester de nouveaux médicaments dans des études conçues pour donner la réponse rapidement et sans doute. Actuellement, cela n’est possible qu’en comparant le traitement actif (nouvelle thérapie) avec un placebo.
Deux essais cliniques récents sur la SLA montrent l’importance des essais en double aveugle contre placebo pour éliminer les traitements inefficaces.
- Un essai ouvert sur le lithium chez un petit nombre de patients a suggéré que ce médicament contribuait à ralentir la maladie. Mais un essai plus important, contrôlé par placebo et en double aveugle, n’a trouvé aucun effet. Sans cet essai, de nombreux patients atteints de SLA auraient pu continuer à prendre un médicament inutile.
- Des études sur les animaux et des essais ouverts sur les humains ont suggéré que l’antibiotique minocycline était bénéfique. Mais un essai plus large, contrôlé par placebo, a montré qu’il ne l’était pas, et qu’il pouvait même être nocif. Sans cet essai de plus grande envergure, les patients auraient pu continuer à prendre de la minocycline, provoquant des effets nocifs sans aider leur maladie.
Ce n’est qu’avec des essais contrôlés par placebo que ces deux traitements ont pu être écartés comme inefficaces dans la SLA, évitant aux patients de prendre des médicaments qui n’offrent aucun bénéfice et qui pourraient même être dangereux.
Un point important à retenir est que les médicaments expérimentaux sont effectivement expérimentaux. Cela signifie que le médicament peut avoir un effet positif, aucun effet du tout, ou être nuisible. Il est parfois difficile de garder à l’esprit qu’un patient sous placebo peut en fait bénéficier d’un meilleur traitement qu’une personne sous le médicament actif.
Un essai dont le résultat est négatif est très décevant pour les participants et les organisateurs de l’étude. Mais chaque essai nous apprend quelque chose de précieux et rend les essais suivants plus susceptibles de réussir. La déception liée à des résultats d’essais négatifs comme ceux-ci ne fait que renforcer notre engagement à trouver des traitements réellement bénéfiques pour la SLA. Ce travail ne peut réussir que si les patients s’inscrivent aux essais cliniques.
Si j’entre dans le bras placebo, puis-je obtenir le médicament actif plus tard ? Oui, si le traitement apporte un bénéfice. Nous travaillons avec les entreprises pharmaceutiques qui fournissent le traitement pour l’essai afin de nous assurer que si le traitement s’avère utile, toute personne participant à l’essai peut continuer à le recevoir après l’essai. Nous pensons que c’est essentiel pour offrir un traitement à ceux qui ont tant contribué à la recherche en participant à l’essai.
Comment peut-on raccourcir les essais cliniques ?
Une plainte fréquente dans les essais sur la SLA est qu’ils prennent trop de temps. Nous partageons cette préoccupation, et nous travaillons pour faire en sorte que tous les essais soient terminés dans le plus court délai possible.
Biomarqueurs : Nous recherchons de nouvelles mesures de la progression de la maladie, plus sensibles aux effets du traitement et moins sensibles aux fluctuations quotidiennes de la fonction que chaque patient SLA connaît. Ces nouvelles mesures, appelées biomarqueurs, pourraient raccourcir les futurs essais.
Des essais de plus grande envergure : Un facteur majeur pour déterminer la durée d’un essai est le nombre de patients qui y sont inscrits. Lorsqu’un plus grand nombre de patients sont inscrits, les effets bénéfiques sont observés plus rapidement. Cela s’explique par le fait que différents patients progressent naturellement dans leur maladie à des rythmes différents. Ces différences naturelles peuvent masquer temporairement toute différence dans la vitesse de progression due à un traitement. Mais avec un grand nombre de patients dans chaque groupe, ces différences naturelles s’annulent plus rapidement, de sorte que même les petites différences dues au traitement émergent rapidement.