プラセボ対照試験

4月 12, 2021admin

ALS患者や介護者の多くは、病気の新しい治療法を見つけるためにできる限りのことをしたいと思っています。

実験的な治療法を試すという考えは、リスクがあるかもしれないとわかっていても、しばしば前向きに受け止められるものです。

実験的な治療法を試そうという考えは、リスクがあるかもしれないにもかかわらず、しばしば肯定的に評価されます。しかし、ある臨床試験の参加者が、試験中の薬ではなくプラセボを受け取るかもしれないと知ると、不安を抱く人もいます。 ALSの研究者は皆、「ALSのような深刻な病気の臨床試験で、なぜプラセボを使うのか」という非常に妥当な質問を受けたことがあります。

まず、いくつかの定義

プラセボとは、見た目も味も試験中の薬に似ているが、新薬が治療しようとする病気、この場合はALSには効果がない非活性物質のことを指します。

有効な治療とは、ALS患者を助けるかどうか研究者がテストしている薬や他の治療法のことです。

プラセボ対照試験とは、2つ（またはそれ以上）のグループに分かれて行う試験です。

プラセボ対照試験は、2つ（またはそれ以上）のグループに分かれて行われる試験です。

二重盲検試験では、研究者も研究参加者も、誰が有効な薬を投与され、誰がプラセボを投与されているのか知りません。

二重盲検試験は、研究者にも参加者にも、誰が有効な薬を投与され、誰がプラセボを投与されているかわかりません。試験に参加していないモニタリンググループが、患者をランダムにどちらかのグループに割り当て、試験中はグループの割り当てを記録します。

対照的に、非盲検試験では、研究者と患者の両方が、患者が有効な治療を受けていることを知っています。

プラシーボ効果とは、私たちの誰もが持つ傾向で、助けになる治療を受けていると思うと、しばらくの間気分がよくなることを指します。

では、ALSのような深刻な病気の試験で、なぜプラセボを使うのでしょうか。
二重盲検プラセボ対照試験は、臨床試験の「ゴールドスタンダード」と考えられていますが、それは、有効な治療が有効かどうかを判断する最も良い機会を与えるものであるためです。

自分が有効な治療を受けているかどうか誰にもわからないため、プラシーボ効果による効果が見られる可能性が低くなります。ゆっくり進行する人もいれば、残念ながらもっと早く進行する人もいるのです。そこで、被験者を治療群とプラセボ群に無作為に振り分けることで、この多様性を両群に均等に分散させることにした。

すべてのALS患者のための新しい治療法を開発する最も早い方法は、迅速かつ間違いなく答えが出るように設計された試験で新薬をテストすることです。

最近行われた2つのALS臨床試験は、効果のない治療法を除外するために、二重盲検プラセボ対照試験がいかに重要であるかを示しています

少数の患者におけるリチウムのオープンラベル試験は、この薬が病気を遅らせることを示唆しました。しかし、より大規模なプラセボ対照二重盲検試験では、効果がないことがわかりました。
動物実験と非盲検のヒト試験により、抗生物質のミノサイクリンが有益であることが示唆されました。しかし、より大規模なプラセボ対照試験は、それが有益ではなく、有害である可能性さえあることを示した。

プラセボ対照試験によってのみ、これら2つの治療法はALSに効果がないと断定され、何の効果もなく、危険でさえある薬を飲むことから患者を救うことができるのです。

忘れてはならないのは、実験薬はまさに実験薬であるということです。つまり、その薬は良い効果をもたらすこともあれば、全く効果がないことも、有害であることもあるということです。

否定的な結果の試験は、参加者と試験主催者の両方にとって非常に残念なことです。

否定的な結果の試験は、参加者と試験主催者の両方にとって非常に残念なものです。しかし、すべての試験は私たちに貴重なことを教えてくれ、その後の試験をより成功しやすくしてくれます。今回のような否定的な試験結果への失望は、ALSにとって本当に有益な治療法を見つけるという私たちの決意を強めるだけです。

プラセボ群に入った場合、後で有効な薬をもらえるのでしょうか？

プラセボ群に参加した場合、後で有効な薬をもらうことはできますか？

臨床試験を短くするにはどうしたらよいのでしょうか

ALSの臨床試験でよくある苦情は、時間がかかりすぎるというものです。

バイオマーカーについてです。

バイオマーカー：私たちは、治療効果に対してより敏感で、ALS患者なら誰でも知っているような日々の機能の変動の影響を受けにくい、病気の進行に関する新しい指標を探しています。

より大規模な臨床試験。

より大規模な試験：試験の長さを決める大きな要因のひとつは、登録された患者の数である。より多くの患者が登録されれば、有益な効果がより早く現れる。これは、患者さんによって病気の進行速度が異なるためです。そのような自然の違いが、治療による進行速度の違いを一時的に覆い隠してしまうことがあります。しかし、各群の患者数が多ければ、そうした自然の差が早く打ち消され、治療によるわずかな差も早く現れるようになります。