FDA Approves a New Oral Drug for Moderate to Severe RA

10月 7, 2021admin

一つ以上の腫瘍壊死因子（TNF）阻害薬にあまり反応しない中等度から重度の関節リウマチの患者さんに、新しい選択肢を提供することになりました。

バリシチニブは、標的疾患修飾性抗リウマチ薬（DMARD）で、細胞内で炎症シグナルを活性化する酵素群であるヤヌスキナーゼ（JAK）を阻害します。

「これは生物学的製剤ではなく、『低分子』、つまり経口標的薬で、RAの徴候や症状の治療に非常に有効です」と、スコッツデール、アリゾナ州のリウマチ専門医、ポール・ハワード医学博士は説明しています。生物学的製剤に比べ、かなり安価になることが期待されます。

安全性の懸念

バリシチニブメーカーのイーライリリー・アンド・カンパニーは、2mg投与と4mg投与の両方の承認を求めていたが、FDAは2018年5月末に2ミリグラム（mg）投与のみ承認した。同機関は、4mg用量を服用した患者の臨床試験で深部静脈血栓症（DVT）が発生した事例について懸念を表明した。 DVTは、深部静脈、通常は脚に形成される血栓である。

ファーゴにあるノースダコタ州立大学の薬学教授であるドナルド・ミラー氏は、4月下旬にFDAの関節炎諮問委員会がイーライリリーのバリシティニブの申請について検討した際、その委員を務めていました。

「深部静脈血栓症の実際の発生率を確かめるには、どちらの用量でも患者数は十分ではありませんでしたが、私たちが導き出した最善の結論は、2mg用量は4mg用量の有効性のほとんどを備え、おそらく深部静脈血栓症のリスクはより少ないということです」と、ミラーは説明しています。

「医師が認識すべき重要な潜在的リスクであり、私たちはこのことについて医師を教育していきます」と、Eli Lilly社の免疫学担当副社長Pete Salzmann（MD）は述べています。「リウマチ専門医は、血栓症のリスクが高い患者をどのように認識し、継続的に監視するかについてよく理解しています。

サルツマン博士によると、4mgの用量は他の国で承認されており、イーライリリーはこの薬も承認されるよう努力し続けるとのことです。「

専門家によると、バリシチニブは少なくとも1つのTNF阻害剤が効かなかった患者を対象に承認されたため、市場全体は小さいかもしれませんが、Salzmann博士は、そのような患者には選択肢が必要だと述べています。「このグループは、医師が最もアンメットニーズの高いグループだと言っています。

利便性

この薬の利点の1つは、1日1回の経口投与であることです。対照的に、TNF阻害剤やその他の生物学的製剤は週に1回という高頻度で注射や点滴を行います。バリシチニブを含むJAK阻害剤は、「注射薬ではなく経口剤なので、非常に良い選択肢です」と、ノースカロライナ州ダーラムにあるデューク大学医療センターのリウマチ専門医・教授、David Pisetsky医学博士は述べています。「注射や輸液を望まない患者も多いので、1日1錠の利便性は多くの人が歓迎するところです」

価格もセールスポイントになりそうです。 Eli Lilly社によれば、バリチシニブの年間コストは24,930ドルであり、Salzmann博士によれば、これは主要なTNF阻害剤よりも60%低いとのことです。

有効性に関して、Salzmann博士によると、研究では早ければ1週間で症状の改善がみられたとのことです。「特に、1つ以上の治療法に失敗した患者さんにとって、迅速な症状の緩和は、不安と興奮を伴うものです。

薬剤の比較

バリシチニブとトファシチニブを比較した直接比較試験はありません。

「JAK阻害剤によって阻害されるJAKファミリーの酵素は多数存在します。この2つの薬は、共通して1つの酵素を阻害しますが、それぞれ異なる別の酵素を阻害します」と説明します。「RAに対するこれらの違いが、効果にそれほどの違いをもたらすかどうかは、まったくもって明らかではありません。あるJAK阻害剤に反応する患者さんと別のJAK阻害剤に反応する患者さんがいるのでしょうか？

FDAは、バリシチニブと他のJAK阻害剤、生物学的製剤、アザチオプリンやシクロスポリンなどの強力な免疫抑制剤を併用すべきでないと述べていますが、メトトレキサートや他の特定のDMARDsと併用は可能です。

エリリリー社によると、バリシチニブは今月中に米国で発売される予定です。ジェニファー・デイビス