Eprex 4,000 NE/ml oldatos injekció, előretöltött fecskendőben

Farmakoterápiás csoport: antianaemiás, ATC-kód: B03XA01.

Hatásmechanizmus

Az eritropoetin (EPO) egy glikoprotein hormon, amelyet elsősorban a vese termel hipoxiára adott válaszként, és a vörösvértestek (RBC) termelésének kulcsfontosságú szabályozója. Az EPO az eritroidok fejlődésének minden fázisában részt vesz, és fő hatását az eritroid prekurzorok szintjén fejti ki. Miután az EPO kötődik sejtfelszíni receptorához, aktiválja az apoptózist zavaró és az eritroid sejtek proliferációját serkentő jelátviteli utakat. A kínai hörcsög petefészek sejtekben kifejezett rekombináns humán EPO (epoetin alfa) 165 aminosav szekvenciája megegyezik a humán vizelet EPO-éval; a funkcionális vizsgálatok alapján a kettő megkülönböztethetetlen. Az eritropoetin látszólagos molekulatömege 32 000-40 000 dalton.

Az eritropoetin egy növekedési faktor, amely elsősorban a vörösvérsejttermelést serkenti. Az eritropoetin-receptorok számos daganatos sejt felszínén expresszálódhatnak.

Pharmakodinamikai hatások

Egészséges önkéntesek

Az epoetin alfa egyszeri adagjai (20 000-160 000 NE szubkután) után dózisfüggő választ figyeltek meg a vizsgált farmakodinamikai markerek tekintetében, beleértve: retikulociták, RBC-k és hemoglobin. A retikulociták százalékos arányának változásánál meghatározott koncentráció-idő profil volt megfigyelhető, csúcsértékkel és a kiindulási értékhez való visszatéréssel. Az RBC-k és a hemoglobin esetében kevésbé meghatározott profil volt megfigyelhető. Általánosságban elmondható, hogy valamennyi farmakodinamikai marker lineárisan növekedett a dózissal, és a legmagasabb dózisszinteken érte el a maximális választ.

A további farmakodinamikai vizsgálatokban heti egyszer 40 000 NE-t vizsgáltak a heti háromszor 150 NE/kg-hoz képest. A koncentráció-idő profilok közötti különbségek ellenére a farmakodinamikai válasz (a retikulociták százalékos arányában, a hemoglobinban és az összes RBC-ben bekövetkezett változásokban mérve) hasonló volt e kezelési módok között. További vizsgálatok az epoetin alfa 40 000 NE heti egyszeri adagolását hasonlították össze kéthetente 80 000 és 120 000 NE közötti, bőr alá adott adagokkal. Összességében az egészséges alanyokon végzett farmakodinamikai vizsgálatok eredményei alapján úgy tűnik, hogy a heti egyszeri 40 000 NE adagolási séma hatékonyabb a vörösvérsejtek előállításában, mint a kéthetente alkalmazott séma, annak ellenére, hogy a retikulociták termelődése hasonló volt a heti egyszeri és kéthetente alkalmazott sémák esetében.

Krónikus veseelégtelenség

Az alfa-epoetinről kimutatták, hogy serkenti az eritropoézist CRF-ben szenvedő vérszegény betegeknél, beleértve a dializált és a dialízis előtt álló betegeket is. Az epoetin alfára adott válasz első bizonyítéka a retikulocitaszám 10 napon belüli növekedése, amelyet a vörösvérsejtszám, a hemoglobin és a hematokrit növekedése követ, általában 2-6 héten belül. A hemoglobinválasz betegenként változó, és befolyásolhatja a vasraktárak és az egyidejűleg fennálló orvosi problémák jelenléte.

Kemoterápia okozta vérszegénység

A hetente háromszor vagy hetente egyszer adott epoetin alfa a kemoterápiában részesülő vérszegény rákos betegeknél a kezelés első hónapját követően növelte a hemoglobinszintet és csökkentette a transzfúziós igényeket.

A heti háromszori 150 NE/kg és a heti egyszeri 40 000 NE adagolási rendet összehasonlító vizsgálatban egészséges és anaemiás rákos betegeknél a retikulociták százalékos arányában, a hemoglobinban és az összes vörösvértestben bekövetkező változások időprofilja hasonló volt a két adagolási rend között mind az egészséges, mind az anaemiás rákos betegeknél. A megfelelő farmakodinamikai paraméterek AUC-értékei hasonlóak voltak a 150 NE/kg-os, heti háromszori és a 40 000 NE-es, heti egyszeri adagolási séma között egészséges alanyoknál és anaemiás rákos alanyoknál is.

Felnőtt sebészeti betegek autológ predonációs programban

Az alfa-epoetinről kimutatták, hogy serkenti a vörösvérsejttermelést az autológ vérvétel fokozása érdekében, és korlátozza a hemoglobinszint csökkenését olyan felnőtt betegeknél, akiket nagyobb elektív műtétre terveznek, és akik várhatóan nem tudják teljes perioperatív vérszükségletüket preponálni. A legnagyobb hatás az alacsony hemoglobinszintű (≤ 13 g/dl) betegeknél figyelhető meg.

Nagyszabású elektív ortopédiai műtétre tervezett felnőtt betegek kezelése

Nagyszabású elektív ortopédiai műtétre tervezett betegeknél, akiknek az előkezelés előtti hemoglobinszintje > 10 és ≤ 13 g/dl között van, az epoetin alfa bizonyítottan csökkenti az allogén transzfúzió kockázatát és gyorsítja az eritroidok helyreállítását (emelkedett hemoglobinszint, hematokritszint és retikulocitaszám).

Klinikai hatékonyság és biztonságosság

Krónikus veseelégtelenség

Epoetin alfa-t klinikai vizsgálatokban vizsgálták felnőtt vérszegény CRF betegeknél, beleértve a hemodializált és a dialízis előtt álló betegeket is, a vérszegénység kezelésére és a hematokrit 30-36%-os célkoncentráció tartományban tartására.

A klinikai vizsgálatokban heti háromszor 50-150 NE/kg kezdő dózisban a betegek körülbelül 95%-a reagált klinikailag jelentős hematokrit-növekedéssel. Körülbelül két hónapos kezelés után gyakorlatilag minden beteg transzfúzió-függetlenné vált. A célhematokrit elérését követően a fenntartó adagot minden egyes betegnél egyénre szabták.

A dializált felnőtt betegeken végzett három legnagyobb klinikai vizsgálatban a 30-36% közötti hematokrit fenntartásához szükséges fenntartó adag mediánja körülbelül 75 NE/kg volt, hetente háromszor adva.

Egy kettős vak, placebokontrollált, multicentrikus életminőségi vizsgálatban, amelyet hemodializált CRF-betegeken végeztek, az epoetin alfával kezelt betegeknél a placebocsoporthoz képest klinikailag és statisztikailag szignifikáns javulást mutattak ki a fáradtság, a fizikai tünetek, a kapcsolatok és a depresszió (Kidney Disease Questionnaire) mérése során a terápia hat hónapja után. Az epoetin alfával kezelt csoport betegeit egy nyílt kiterjesztő vizsgálatba is bevonták, amely további 12 hónapig tartó életminőségbeli javulást mutatott ki.

Felnőtt, dialízisre még nem szoruló veseelégtelen betegek

Az epoetin alfával kezelt, nem dialízisre szoruló CRF-es betegekkel végzett klinikai vizsgálatokban a terápia átlagos időtartama közel öt hónap volt. Ezek a betegek a dializált betegeknél megfigyelthez hasonlóan reagáltak az epoetin alfa terápiára. A nem dializált CRF-es betegeknél az epoetin alfa intravénás vagy szubkután úton történő beadásakor a hematokrit dózisfüggő és tartós emelkedését mutatták ki. Az epoetin alfa bármelyik úton történő beadásakor hasonló mértékű hematokrit-emelkedést figyeltek meg. Továbbá a heti 75-150 NE/kg epoetin alfa adagok hat hónapig 36-38%-os hematokritot tartottak fenn.

Az EPREX hosszabb időközönkénti adagolásával (heti háromszor, heti egyszer, kéthetente egyszer és négyhetente egyszer) végzett 2 vizsgálatban néhány beteg a hosszabb adagolási időközökkel nem tartotta fenn a megfelelő hemoglobinszintet, és elérte a protokollban meghatározott hemoglobin-megvonási kritériumokat (0% a heti egyszeri adagolásnál, 3.7% a kéthetente egyszer, illetve 3,3% a négyhetente egyszer csoportokban).

Egy randomizált prospektív vizsgálatban (CHOIR) 1432 vérszegény, krónikus veseelégtelenségben szenvedő, dialízisben nem részesülő beteget vizsgáltak. A betegeket 13,5 g/dl (az ajánlott hemoglobinkoncentrációs szintnél magasabb) vagy 11,3 g/dl fenntartó hemoglobinszintet célzó epoetin alfa-kezelésre osztották be. A magasabb hemoglobinszintű csoportba tartozó 715 beteg közül 125-nél (18%) fordult elő súlyos kardiovaszkuláris esemény (halál, szívinfarktus, stroke vagy pangásos szívelégtelenség miatti kórházi kezelés), míg az alacsonyabb hemoglobinszintű csoportba tartozó 717 beteg közül 97-nél (14%) (hazard ratio 1.3, 95% CI: 1,0, 1,7, p = 0,03).

Az ESA-kkal végzett klinikai vizsgálatok összevont post-hoc elemzéseit krónikus veseelégtelenségben szenvedő (dializált és nem dializált, cukorbeteg és nem cukorbeteg) betegeknél végezték el. A nagyobb kumulatív ESA-dózisokkal összefüggő, a cukorbetegségtől vagy a dialízis státusztól független, az összhalálozásra, a kardiovaszkuláris és a cerebrovaszkuláris eseményekre vonatkozó kockázati becslések megnövekedett tendenciáját figyelték meg (lásd a 4.2. és a 4.4. szakaszt).

Kemoterápia-indukált vérszegénységben szenvedő betegek kezelése

Az alfa-epoetint klinikai vizsgálatokban vizsgálták limfoid és szolid tumorokban szenvedő, vérszegény felnőtt rákos betegeknél, valamint különböző kemoterápiás kezelésben részesülő betegeknél, beleértve a platina- és nem platina-tartalmú kezeléseket is. Ezekben a vizsgálatokban kimutatták, hogy a hetente háromszor és hetente egyszer alkalmazott epoetin alfa növeli a hemoglobinszintet és csökkenti a transzfúziós igényeket a kezelés első hónapja után a vérszegény daganatos betegeknél. Néhány vizsgálatban a kettős vak fázist egy nyílt fázis követte, amelynek során minden beteg epoetin alfát kapott, és a hatás fenntartását figyelték meg.

A rendelkezésre álló bizonyítékok arra utalnak, hogy a hematológiai rosszindulatú daganatos és a szolid tumoros betegek egyenértékűen reagálnak az epoetin alfa terápiára, és hogy a csontvelő tumoros infiltrációjával vagy anélkül a betegek egyenértékűen reagálnak az epoetin alfa terápiára. A kemoterápiás vizsgálatokban az epoetin alfa- és a placebocsoportokban a kemoterápia összehasonlítható intenzitását bizonyította az epoetin alfa- és a placebóval kezelt betegek hasonló neutrofil időgörbe alatti területe, valamint az, hogy az epoetin alfa- és a placebóval kezelt csoportokban hasonló volt azon betegek aránya, akiknek abszolút neutrofil száma 1000 és 500 sejt/μl alá csökkent.

Egy prospektív, randomizált, kettős vak, placebokontrollált vizsgálatban, amelyet 375, nem platina kemoterápiában részesülő, különböző, nem myeloid malignus betegségben szenvedő, vérszegény betegeken végeztek, a következő eszközökkel és skálákkal mért vérszegénységgel kapcsolatos következmények (pl. fáradtság, csökkent energia és aktivitáscsökkenés) jelentős csökkenését tapasztalták: Functional Assessment of Cancer Therapy-Anaemia (FACT-An) általános skála, FACT-An fáradtság skála és Cancer Linear Analogue Scale (CLAS). Két másik kisebb, randomizált, placebokontrollált vizsgálat nem mutatott szignifikáns javulást az életminőségi paraméterekben az EORTC-QLQ-C30 skála, illetve a CLAS alapján.

A túlélést és a tumor progresszióját öt nagy, összesen 2833 beteg bevonásával végzett kontrollált vizsgálatban vizsgálták, amelyek közül négy kettős vak, placebokontrollált vizsgálat volt, egy pedig nyílt vizsgálat. A vizsgálatokba vagy olyan betegeket vontak be, akiket kemoterápiával kezeltek (két vizsgálat), vagy olyan betegcsoportokat vettek fel, akiknél az ESA-k nem javallottak: a kemoterápiában nem részesülő daganatos betegek vérszegénysége, valamint a sugárkezelésben részesülő fej- és nyaki rákos betegek. A kívánt hemoglobinkoncentráció szintje két vizsgálatban > 13 g/dl volt; a fennmaradó három vizsgálatban 12-14 g/dl. A nyílt vizsgálatban nem volt különbség az általános túlélésben a rekombináns humán eritropoetinnel kezelt betegek és a kontrollcsoportok között. A négy placebokontrollált vizsgálatban a teljes túlélésre vonatkozó kockázati arányok 1,25 és 2,47 között mozogtak a kontrollok javára. Ezek a vizsgálatok következetesen megmagyarázhatatlan, statisztikailag szignifikáns többlethalálozást mutattak ki a különböző gyakori rákos megbetegedésekkel összefüggő vérszegénységben szenvedő, rekombináns humán eritropoetinben részesülő betegeknél a kontrollcsoporthoz képest. A vizsgálatokban a teljes túlélési eredményt nem lehetett kielégítően megmagyarázni a trombózis és a kapcsolódó szövődmények előfordulásának különbségével a rekombináns humán eritropoetint kapók és a kontrollcsoportba tartozók között.

Egy betegszintű adatelemzést is végeztek több mint 13 900 (kemo-, radio-, kemorádió-, kemorádió-, vagy terápia nélküli) rákos betegen, akik 53, több epoetint tartalmazó, ellenőrzött klinikai vizsgálatban vettek részt. Az általános túlélési adatok metaanalízise 1,06-os kockázati arány pontbecslést eredményezett a kontrollok javára (95% CI: 1,00, 1,12; 53 vizsgálat és 13 933 beteg), a kemoterápiában részesülő rákos betegek esetében pedig az általános túlélés kockázati aránya 1,04 volt (95% CI: 0,97, 1,11; 38 vizsgálat és 10 441 beteg). A metaanalízisek is következetesen a tromboembóliás események jelentősen megnövekedett relatív kockázatát jelzik a rekombináns humán eritropoetinben részesülő rákos betegeknél (lásd a 4.4. szakaszt).

Egy randomizált, nyílt, multicentrikus vizsgálatot végeztek 2098 anaemiás, áttétes emlőrákban szenvedő nőn, akik első vagy második vonalbeli kemoterápiában részesültek. Ez egy nem alsóbbrendűségi vizsgálat volt, amelynek célja annak kizárása volt, hogy az epoetin alfa és a standard ellátás (SOC) kombinációja esetén a daganat progressziójának vagy halálozásának kockázata 15%-kal megnövekszik a csak SOC-hoz képest. A klinikai adatok lezárásakor a betegség progressziómentes túlélés (PFS) mediánja a vizsgáló értékelése szerint mindkét ágban 7,4 hónap volt (HR 1,09, 95% CI: 0,99, 1,20), ami azt jelzi, hogy a vizsgálati cél nem teljesült. Az epoetin alfa plusz SOC karban szignifikánsan kevesebb beteg kapott vörösvérsejt-transzfúziót (5,8% versus 11,4%); ugyanakkor az epoetin alfa plusz SOC karban szignifikánsan több betegnél fordult elő trombotikus érrendszeri esemény (2,8% versus 1,4%). A végső elemzés során 1653 halálesetet jelentettek. A teljes túlélés mediánja az epoetin alfa plusz SOC csoportban 17,8 hónap volt, szemben a csak SOC-t tartalmazó csoport 18,0 hónapjával (HR 1,07, 95% CI: 0,97, 1,18). A vizsgáló által meghatározott progresszív betegség (PD) alapján a progresszióig eltelt idő (TTP) mediánja 7,5 hónap volt az epoetin alfa plusz SOC csoportban és 7,5 hónap a SOC csoportban (HR 1,099, 95% CI: 0,998, 1,210). Az IRC által meghatározott PD alapján a medián TTP 8,0 hónap volt az epoetin alfa plusz SOC csoportban és 8,3 hónap a SOC csoportban (HR 1,033, 95% CI: 0,924, 1,156).

Autológ predonációs program

Az epoetin alfa hatását az autológ véradás megkönnyítésére a nagy ortopédiai műtétre tervezett, alacsony hematokritszinttel (≤ 39% és vashiány miatti alapbetegséggel nem járó vérszegénységgel) rendelkező betegeknél egy 204 beteggel végzett kettős vak, placebokontrollos vizsgálatban, valamint egy 55 beteggel végzett egyszeri vak, placebokontrollos vizsgálatban értékelték.

A kettős vak vizsgálatban a betegeket 3 héten keresztül naponta egyszer 3-4 naponta 600 NE/kg epoetin alfával vagy placebóval kezelték intravénásan (összesen 6 adag). Az epoetin alfával kezelt betegek átlagosan szignifikánsan több egység vért tudtak előre leadni (4,5 egység), mint a placebóval kezelt betegek (3,0 egység).

Az egyszeri vak vizsgálatban a betegeket 3 héten keresztül naponta egyszer 3-4 naponként 300 NE/kg vagy 600 NE/kg epoetin alfával vagy placebóval kezelték intravénásan (összesen 6 adag). Az epoetin alfával kezelt betegek is szignifikánsan több egység vért tudtak előre leadni (epoetin alfa 300 NE/kg = 4,4 egység; epoetin alfa 600 NE/kg = 4.7 egység), mint a placebóval kezelt betegeknél (2,9 egység).

Az epoetin alfa kezelés 50%-kal csökkentette az allogén vérrel való expozíció kockázatát az epoetin alfát nem kapó betegekhez képest.

Nagyszabású elektív ortopédiai műtétek

Az epoetin alfa (300 NE/kg vagy 100 NE/kg) hatását az allogén vértranszfúziónak való kitettségre placebokontrollos, kettős vak klinikai vizsgálatban értékelték nem vashiányos felnőtt betegeknél, akiket nagyszabású elektív ortopédiai csípő- vagy térdműtétre terveztek. Az Epoetin alfát a műtét előtt 10 nappal, a műtét napján és a műtét után négy napig szubkután adták. A betegeket a kiindulási hemoglobinszintjük alapján rétegezték (≤ 10 g/dl, > 10-től ≤ 13 g/dl-ig és > 13 g/dl).

Epoetin alfa 300 NE/kg szignifikánsan csökkentette az allogén transzfúzió kockázatát azoknál a betegeknél, akiknek az előkezelés előtti hemoglobinszintje > 10 és ≤ 13 g/dl között volt. Az epoetin alfa 300 NE/kg-os betegek 16%-a, az epoetin alfa 100 NE/kg-os betegek 23%-a és a placebóval kezelt betegek 45%-a szorult transzfúzióra.

Egy nyílt, párhuzamos csoportos vizsgálatban nem vashiányos, ≥ 10 és ≤ 13 g/dl közötti előzetes hemoglobinszintű, nagyobb ortopédiai csípő- vagy térdműtétre tervezett felnőtt alanyokon az epoetin alfa 300 NE/kg szubkután naponta 10 nappal a műtét előtt, a műtét napján és négy nappal a műtét után összehasonlították az epoetin alfa 600 NE/kg szubkután hetente egyszer, 3 héttel a műtét előtt és a műtét napján.

A kezeléstől a műtét előttig a heti 600 NE/kg-os csoportban a hemoglobin átlagos növekedése (1,44 g/dl) kétszerese volt a napi 300 NE/kg-os csoportban megfigyelt növekedésnek (0,73 g/dl). Az átlagos hemoglobinszintek hasonlóak voltak a két kezelési csoportban a műtét utáni időszakban.

A mindkét kezelési csoportban megfigyelt eritropoetikus válasz hasonló transzfúziós arányt eredményezett (16% a heti 600 IU/kg-os csoportban és 20% a napi 300 IU/kg-os csoportban).

Az alacsony vagy közepes-1 kockázatú MDS-ben szenvedő felnőtt betegek kezelése

A randomizált, kettős vak, placebokontrollos, multicentrikus vizsgálatban az epoetin alfa hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálták alacsony vagy közepes-1 kockázatú MDS-ben szenvedő felnőtt anémiás betegeknél.

A vizsgálati alanyokat a szérum eritropoetin (sEPO) szintje és a korábbi transzfúziós státusz alapján rétegezték a szűréskor. A <200 mU/mL-es réteg főbb kiindulási jellemzőit az alábbi táblázat tartalmazza.

Erythroid response was defined according to International Working Group (IWG) 2006 criteria as a haemoglobin increase ≥ 1.5 g/dl a kiindulási értékhez képest, vagy a kiindulási értéket megelőző 8 héthez képest 8 hetente legalább 4 egységgel csökkent abszolút számban transzfundált RBC-egységek száma, és a válasz időtartama legalább 8 hét.

A vizsgálat első 24 hete alatt az epoetin alfa csoportban a vizsgálati alanyok 27/85 (31,8%), míg a placebocsoportban a vizsgálati alanyok 2/45 (4,4%) mutatott választ (p<0,001). A válaszadó alanyok mindegyike a sEPO <200 mU/ml sEPO-t tartalmazó rétegbe tartozott a szűrés során. Ebben a rétegben 20/40 (50%) korábbi transzfúzió nélküli alany mutatott erythroid választ az első 24 hét során, szemben a korábbi transzfúzióval rendelkező 7/31 (22,6%) alannyal (két korábbi transzfúzióval rendelkező alany érte el az elsődleges végpontot a 8 hetente transzfundált RBC-egységek abszolút számának legalább 4 egységgel történő csökkentése alapján a kiindulási értéket megelőző 8 héthez képest).

A kiindulási értéktől az első transzfúzióig eltelt átlagos idő statisztikailag szignifikánsan hosszabb volt az epoetin alfa csoportban a placebóhoz képest (49 vs. 37 nap; p=0,046). A kezelés 4 hete után az első transzfúzióig eltelt idő tovább nőtt az epoetin alfa csoportban (142 vs. 50 nap, p=0,007). Az epoetin alfa csoportban a transzfúzióra szorulók aránya a kiindulási értéket megelőző 8 hét 51,8%-áról 24,7%-ra csökkent a 16. és 24. hét között, szemben a placebocsoporttal, ahol a transzfúziós arány 48,9%-ról 54%-ra nőtt.1%-kal nőtt ugyanezen időszakok alatt.

Pediátriai populáció

Krónikus veseelégtelenség

Az epoetin alfa-t egy nyílt, nem randomizált, nyílt dózistartományú, 52 hetes klinikai vizsgálatban értékelték hemodialízisben részesülő gyermekkori CRF betegeknél. A vizsgálatba bevont betegek medián életkora 11,6 év volt (a tartomány 0,5-20,1 év).

Az epoetin alfát 75 NE/kg/hét adagban adták intravénásan, 2 vagy 3 osztott adagban, dialízis után, 4 hetes időközönként 75 NE/kg/héttel titrálva (maximum 300 NE/kg/hétig), a hemoglobin 1 g/dl/hó emelkedésének elérése érdekében. A kívánt hemoglobinkoncentráció-tartomány 9,6-11,2 g/dl volt. A betegek 81%-a érte el a hemoglobinkoncentrációs szintet. A célérték elérésének medián ideje 11 hét volt, a célérték elérésének medián dózisa pedig 150 NE/kg/hét. A célértéket elérő betegek 90%-a heti háromszori adagolás mellett érte el a célértéket.

52 hét után a betegek 57%-a maradt a vizsgálatban, és a medián adag 200 NE/kg/hét volt.

A gyermekeknél a szubkután adagolással kapcsolatos klinikai adatok korlátozottak. Öt kis, nyílt, nem kontrollált vizsgálatban (a betegek száma 9-22 között volt, összesen N=72) az Epoetin alfát gyermekeknél szubkután adták 100 NE/kg/hét és 150 NE/kg/hét közötti kezdő dózisban, 300 NE/kg/hétig történő emelés lehetőségével. Ezekben a vizsgálatokban a legtöbb beteg predialízises beteg volt (N=44), 27 beteg peritoneális dialízisben, 2 pedig hemodialízisben részesült, életkoruk 4 hónap és 17 év között volt. Összességében ezeknek a vizsgálatoknak vannak módszertani korlátai, de a kezelés pozitív tendenciákat mutatott a magasabb hemoglobinszintek felé. Váratlan mellékhatásokról nem számoltak be (lásd a 4.2. szakaszt).

Kémoterápia okozta vérszegénység

Az alfa-epoetint 600 NE/kg (intravénásan vagy szubkután módon, hetente egyszer adva) egy randomizált, kettős vak, placebokontrollos, 16 hetes vizsgálatban és egy randomizált, kontrollált, nyílt, 20 hetes vizsgálatban értékelték anaemiás gyermekbetegeknél, akik különböző gyermekkori nem mieloid malignitások kezelésére myeloszuppresszív kemoterápiában részesültek.

A 16 hetes vizsgálatban (n=222) az epoetin alfával kezelt betegeknél a placebóhoz képest nem volt statisztikailag szignifikáns hatás a betegek vagy a szülők által jelentett Paediatric Quality of Life Inventory vagy Cancer Module pontszámokra (elsődleges hatékonysági végpont). Emellett nem volt statisztikai különbség a pRBC-transzfúziót igénylő betegek aránya között az Epoetin alfa csoport és a placebo között.

A 20 hetes vizsgálatban (n=225) nem volt szignifikáns különbség az elsődleges hatékonysági végpontban, azaz a 28. nap után RBC-transzfúziót igénylő betegek arányában (az Epoetin alfa-kezelt betegek 62%-a a standard terápiás betegek 69%-ához képest).