Próby kontrolowane placebo

Większość pacjentów z ALS i ich opiekunów chce zrobić wszystko, co w ich mocy, aby pomóc w znalezieniu nowych metod leczenia tej choroby.

Pomysł wypróbowania eksperymentalnej terapii jest często postrzegany pozytywnie, pomimo świadomości, że może wiązać się z ryzykiem. Jednak niektórzy ludzie mają obawy, gdy dowiadują się, że niektórzy uczestnicy badania mogą otrzymać placebo zamiast testowanego leku. Każdemu badaczowi ALS zadano bardzo rozsądne pytanie: dlaczego używać placebo w badaniach nad tak poważną chorobą jak ALS?

Po pierwsze, kilka definicji

Placbo to nieaktywna substancja, która wygląda i smakuje jak testowany lek, ale nie ma żadnego wpływu na chorobę, którą nowy lek ma leczyć: w tym przypadku ALS. Placebo jest czasami nazywane cukrową pigułką lub manekinem.

Aktywne leczenie to lek lub inna forma leczenia, którą badacze testują, aby sprawdzić, czy pomoże pacjentom z ALS.

Badanie kontrolowane placebo to badanie, w którym są dwie (lub więcej) grupy. Jedna grupa otrzymuje aktywne leczenie, a druga placebo. Wszystko inne jest takie samo w obu grupach, tak aby wszelkie różnice w wynikach można było przypisać aktywnemu leczeniu.

W badaniu prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby ani badacze, ani uczestnicy badania nie wiedzą, kto otrzymuje aktywny lek, a kto placebo. Grupa monitorująca, niezaangażowana w badanie, losowo przypisuje pacjentów do jednej lub drugiej grupy i śledzi przydziały grup podczas badania. Pod koniec badania „ślepa uliczka” zostaje przerwana, a badacze i pacjenci dowiadują się, kto otrzymywał aktywne leczenie.

W przeciwieństwie do badania otwartego, zarówno badacze, jak i pacjenci wiedzą, że pacjent otrzymuje aktywne leczenie.

Efekt placebo odnosi się do tendencji, którą wszyscy mamy, aby poczuć się lepiej przez jakiś czas, kiedy myślimy, że otrzymujemy leczenie, które nam pomoże. Efekt placebo może wystąpić, gdy leczenie rzeczywiście pomaga, lub gdy nic nie robi, lub gdy w rzeczywistości nam szkodzi.

Po co więc używać placebo w badaniu tak poważnej choroby, jaką jest ALS?
Próba z podwójnie ślepą próbą, kontrolowana placebo jest uważana za „złoty standard” w badaniach klinicznych, ponieważ daje największe szanse na stwierdzenie, czy aktywne leczenie jest skuteczne. Jest to prawdą z kilku ważnych powodów:

• Ponieważ nikt nie wie, czy otrzymuje aktywne leczenie, szanse są zmniejszone, że jakakolwiek zaobserwowana korzyść będzie spowodowana efektem placebo.
• Pacjenci z ALS są zróżnicowaną grupą. Jednym z ważnych sposobów, w jaki się różnią, jest szybkość postępu ich choroby: u niektórych osób postępuje ona powoli, podczas gdy u innych, niestety, szybciej. Poprzez losowe przydzielenie uczestników do grup otrzymujących aktywne leczenie i placebo, ta różnorodność jest równo rozłożona pomiędzy grupami. Zwiększa to szanse, że wszelkie zaobserwowane korzyści będą spowodowane różnicami w leczeniu, a nie różnicami w pacjentach w każdej grupie.

Najszybszym sposobem na opracowanie nowych metod leczenia dla wszystkich osób z ALS, jest testowanie nowych leków w badaniach zaprojektowanych tak, aby dać odpowiedź szybko i bez wątpliwości. Obecnie jest to możliwe tylko poprzez porównanie aktywnego leczenia (nowej terapii) z placebo.

Dwa ostatnie badania kliniczne ALS pokazują, jak ważne są podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badania w usuwaniu nieskutecznych terapii.

• Otwarte badanie litu na małej liczbie pacjentów sugerowało, że lek ten pomógł spowolnić chorobę. Ale większa, kontrolowana placebo, podwójnie ślepa próba nie wykazała żadnego efektu. Bez tej próby, wielu pacjentów z ALS mogło brać bezużyteczny lek.
• Badania na zwierzętach i otwarte próby na ludziach sugerowały, że antybiotyk minocyklina jest korzystny. Ale większa, kontrolowana placebo próba wykazała, że nie jest, a nawet może być szkodliwa. Bez tego większego badania pacjenci mogliby kontynuować przyjmowanie minocykliny, powodując szkodliwe efekty bez pomocy w chorobie.

Tylko dzięki badaniom kontrolowanym placebo można było wykluczyć te dwa sposoby leczenia jako nieskuteczne w ALS, ratując pacjentów przed przyjmowaniem leków, które nie przynoszą żadnych korzyści, a nawet mogą być niebezpieczne.

Ważnym punktem do zapamiętania jest to, że leki eksperymentalne są rzeczywiście eksperymentalne. Oznacza to, że lek może mieć pozytywny efekt, nie mieć żadnego efektu lub być szkodliwy. Czasami trudno jest pamiętać, że pacjent otrzymujący placebo może być w rzeczywistości lepiej leczony niż osoba przyjmująca aktywny lek.

Próba z negatywnym wynikiem jest bardzo rozczarowująca zarówno dla uczestników, jak i organizatorów badania. Ale każda próba uczy nas czegoś wartościowego i zwiększa prawdopodobieństwo sukcesu kolejnych badań. Rozczarowanie negatywnymi wynikami badań takich jak te tylko wzmacnia nasze zaangażowanie w znalezienie prawdziwie korzystnych metod leczenia ALS. Ta praca może się powieść tylko wtedy, gdy pacjenci będą uczestniczyć w badaniach klinicznych.

Jeśli dostanę placebo, czy będę mógł później otrzymać aktywny lek? Tak, jeśli leczenie przyniesie korzyści. Współpracujemy z firmami dostarczającymi leki do badań, aby upewnić się, że jeśli leczenie okaże się przydatne, każdy uczestnik badania będzie mógł kontynuować jego podawanie po zakończeniu badania. Czujemy, że jest to krytyczne dla zaoferowania leczenia tym, którzy wnieśli tak duży wkład w badania, dołączając do próby.

Jak próby kliniczne mogą być krótsze?

Powszechną skargą w próbach ALS jest to, że trwają one zbyt długo. Podzielamy tę obawę i pracujemy nad tym, aby wszystkie badania zostały ukończone w jak najkrótszym czasie.

Biomarkery: Szukamy nowych miar postępu choroby, które są bardziej wrażliwe na efekty leczenia i mniej podatne na codzienne wahania funkcji, które zna każdy pacjent z ALS. Te nowe miary, zwane biomarkerami, mogą skrócić przyszłe badania.

Większe badania: Jednym z głównych czynników decydujących o długości badania jest liczba pacjentów w nim uczestniczących. Gdy do badania włącza się więcej pacjentów, korzystne efekty widoczne są szybciej. Dzieje się tak dlatego, że u różnych pacjentów choroba postępuje w różnym tempie. Te naturalne różnice mogą tymczasowo maskować wszelkie różnice w tempie postępu spowodowane leczeniem. Ale przy dużej liczbie pacjentów w każdej grupie te naturalne różnice szybciej się znoszą, tak że nawet niewielkie różnice wynikające z leczenia pojawiają się szybko.