Studiile controlate cu placebo

Majoritatea pacienților cu SLA și a celor care îi îngrijesc doresc să facă tot ce le stă în putință pentru a ajuta la găsirea de noi tratamente pentru această boală.

Ideea de a încerca o terapie experimentală este adesea privită pozitiv, în ciuda faptului că se știe că pot exista riscuri. Cu toate acestea, unii oameni au îndoieli atunci când află că unii participanți la un studiu ar putea primi un placebo în loc de medicamentul testat. Fiecărui cercetător în domeniul SLA i s-a pus întrebarea foarte rezonabilă: de ce să folosim placebo într-un studiu pentru o boală atât de gravă precum SLA?

În primul rând, câteva definiții

Un placebo este o substanță inactivă care arată și are gustul medicamentului testat, dar care nu are niciun efect asupra bolii pe care noul medicament este destinat să o trateze: în acest caz, SLA. Un placebo este uneori numit pastilă de zahăr sau manechin.

Tratamentul activ este medicamentul sau altă formă de tratament pe care cercetătorii îl testează pentru a vedea dacă îi va ajuta pe pacienții cu SLA.

Un studiu controlat cu placebo este un studiu în care există două (sau mai multe) grupuri. Un grup primește tratamentul activ, iar celălalt primește placebo. Toate celelalte lucruri sunt menținute la fel între cele două grupuri, astfel încât orice diferență în rezultatul lor poate fi atribuită tratamentului activ.

Într-un studiu dublu-orb, nici cercetătorii, nici participanții la cercetare nu știu cine primește medicamente active și cine primește placebo. Un grup de monitorizare care nu este implicat în studiu repartizează la întâmplare pacienții într-un grup sau altul și ține evidența repartizării grupurilor pe parcursul studiului. La sfârșitul studiului, „orbirea se rupe”, iar cercetătorii și pacienții află cine a primit tratamentul activ.

În schimb, într-un studiu deschis, atât cercetătorii, cât și pacienții știu că pacientul primește un tratament activ.

Efectul placebo se referă la tendința pe care o avem cu toții de a ne simți mai bine pentru o vreme atunci când credem că primim un tratament care ne va ajuta. Efectul placebo poate apărea atunci când tratamentul ne ajută de fapt, sau când nu face nimic, sau când ne face rău.

Atunci, de ce să folosim placebo într-un studiu pentru o boală atât de gravă precum SLA?
Este considerat „standardul de aur” pentru studiile clinice, deoarece are cele mai bune șanse de a determina dacă un tratament activ este eficient. Acest lucru este adevărat din mai multe motive importante:

• Pentru că nimeni nu știe dacă primește un tratament activ, sunt reduse șansele ca orice beneficiu observat să se datoreze efectului placebo.
• Persoanele cu SLA sunt un grup divers. Un mod important în care acestea diferă este viteza de progresie a bolii lor: unele persoane progresează lent, în timp ce altele, din păcate, progresează mai rapid. Prin repartizarea aleatorie a subiecților în grupuri de tratament activ și placebo, această diversitate este repartizată în mod egal între grupuri. Acest lucru crește șansele ca orice beneficiu observat să se datoreze diferențelor de tratament, mai degrabă decât diferențelor dintre pacienții din fiecare grup.

Cel mai rapid mod de a dezvolta noi tratamente pentru toate persoanele cu SLA, este de a testa noi medicamente în studii concepute pentru a da răspunsul rapid și fără îndoială. În prezent, acest lucru este posibil doar prin compararea tratamentului activ (noua terapie) cu un placebo.

Două studii clinice recente privind SLA arată cât de importante sunt studiile dublu-orb, controlate cu placebo, pentru a elimina tratamentele ineficiente.

• Un studiu deschis al litiului la un număr mic de pacienți a sugerat că acest medicament a ajutat la încetinirea bolii. Dar un studiu mai mare, controlat cu placebo, dublu-orb, nu a constatat niciun efect. Fără acest studiu, mulți pacienți cu SLA ar fi putut continua să ia un medicament inutil.
• Studii pe animale și studii deschise la om au sugerat că antibioticul minociclină era benefic. Dar un studiu mai mare, controlat cu placebo, a arătat că nu a fost așa și este posibil chiar să fi fost dăunător. Fără acel studiu mai amplu, pacienții ar fi putut continua să ia minociclină, provocând efecte dăunătoare fără a le ajuta boala.

Doar cu ajutorul studiilor controlate cu placebo, aceste două tratamente ar putea fi excluse ca fiind ineficiente în SLA, salvând pacienții de la administrarea unor medicamente care nu oferă niciun beneficiu și care ar putea fi chiar periculoase.

Un punct important de reținut este că medicamentele experimentale sunt într-adevăr experimentale. Asta înseamnă că medicamentul poate avea un efect pozitiv, niciun efect sau poate fi dăunător. Uneori este dificil să se țină cont de faptul că un pacient care ia un placebo poate primi de fapt un tratament mai bun decât cineva care ia medicamentul activ.

Un studiu cu un rezultat negativ este foarte dezamăgitor atât pentru participanți, cât și pentru organizatorii studiului. Dar fiecare studiu ne învață ceva valoros și face ca studiile ulterioare să aibă mai multe șanse de reușită. Dezamăgirea provocată de rezultatele negative ale unor astfel de studii nu face decât să ne întărească angajamentul de a găsi tratamente cu adevărat benefice pentru SLA. Această muncă poate avea succes doar dacă pacienții se înscriu în studiile clinice.

Dacă mă înscriu în grupul placebo, pot primi medicamentul activ mai târziu?Da, dacă tratamentul aduce beneficii. Lucrăm cu companiile farmaceutice care furnizează tratamentul pentru studiu pentru a ne asigura că, dacă tratamentul se dovedește a fi util, oricine participă la studiu poate continua să îl primească după studiu. Considerăm că acest lucru este esențial pentru a oferi tratament celor care au contribuit atât de mult la cercetare prin participarea la studiu.

Cum pot fi scurtate studiile clinice?

O plângere frecventă în cadrul studiilor privind ALS este că acestea durează prea mult. Împărtășim această îngrijorare și lucrăm pentru a ne asigura că toate studiile sunt finalizate în cel mai scurt timp posibil.

Biomarkeri: Căutăm noi măsurători ale progresiei bolii care sunt mai sensibile la efectele tratamentului și mai puțin sensibile la fluctuațiile zilnice ale funcției cu care fiecare pacient cu ALS este familiarizat. Aceste noi măsuri, numite biomarkeri, pot scurta studiile viitoare.

Studii mai ample: Un factor major în determinarea duratei unui studiu este numărul de pacienți înrolați în el. Atunci când sunt înrolați mai mulți pacienți, efectele benefice sunt observate mai repede. Acest lucru se datorează faptului că diferiți pacienți progresează în mod natural în boala lor în ritmuri diferite. Aceste diferențe naturale pot masca temporar orice diferențe în rata de progresie datorată unui tratament. Dar cu un număr mare de pacienți în fiecare grup, aceste diferențe naturale se anulează mai repede, astfel încât chiar și diferențele mici datorate tratamentului apar rapid.

.